Depuis janvier 2025, le nouveau règlement européen sur l’évaluation des technologies de santé (HTA, Health Technology Assessment), adopté en décembre 2021, s’applique aux anticancéreux et MTI (thérapies innovantes). Après une montée en charge sur 5 ans (médicaments orphelins à compter de janvier 2028), il concernera tous les traitements à partir de janvier 2030.
Ce nouveau règlement met en place un nouveau cadre de coopération conjointe qui doit permettre de gagner du temps (moins d’un an entre le dépôt du dossier et le rendu de l’avis) et un partage de l’expertise au niveau européen au bénéfice des patients.
Il s’appuie sur la méthodologie dite des « PICO » :
– P pour POPULATION, patients ou population concernés
– I pour INTERVENTION, médicament ou dispositif évalué
– C pour COMPARATEUR, médicaments, dispositifs existants comparés (ou placebo)
– O pour OUTCOMES, résultats mesurés.
Le LEEM (Les Entreprises du médicament) vient de publier un fascicule sur l’implication des patients et de leurs représentants dans l’évaluation des technologies de santé réalisé à l’initiative de son comité patients.
Si le règlement européen prévoit l’intervention des patients à certaines étapes de la procédure, leur rôle doit encore être précisé afin de renforcer leur légitimité (voir l’interview pour NEXTEP – février 2025- de Catherine Simonin, présidente de la Commission Société & Politiques de Santé de la Ligue contre le cancer, membre du Bureau de France Assos Santé, et représentante des patients et usagers à la Commission de la Transparence de la Haute Autorité de Santé).