L’hémophilie A est une maladie hémorragique due à un déficit en facteur VIII de la coagulation. Le traitement est une thérapie dite de substitution utilisant des concentrés de facteur VIII. Toutefois, lors d’apparition d’inhibiteurs dirigés contre le facteur VIII, la stratégie thérapeutique consiste à utiliser des agents contournant l’action du facteur VIII tel que l’émicizumab qui est un anticorps monoclonal humanisé de type immunoglobuline G4 (IgG4) modifiée. Une étude sud-coréenne publiée en février 2024 par le Journal of thrombosis and haemostasis s’appuyant sur les déclarations d’effets indésirables thrombotiques à la FDA entre 2018 et 2022, et menée selon 3 modèles mathématiques différents, a montré que les effets indésirables thrombotiques étaient environ trois fois plus fréquemment signalés pour l’emicizumab que pour les produits facteur VIII.
Hémophilie A, emicizumab et concentrés de facteur VIII